《上市后临床研究规范》谷成明，贺李镜，李一|(epub+azw3+mobi+pdf)电子书下载

图书名称：《上市后临床研究规范》

【作　者】谷成明，贺李镜，李一

【页 数】 259

【出版社】 北京：科学技术文献出版社 , 2020.07

【ISBN号】978-7-5189-6876-3

【价 格】89.00

【分 类】临床药学-药品管理-管理规范

【参考文献】 谷成明，贺李镜，李一. 上市后临床研究规范. 北京：科学技术文献出版社, 2020.07.

图书封面：

图书目录：

《上市后临床研究规范》内容提要：

目前，我国药品上市后研究和评价明显不足，急需建立一个完整的药品上市后研究体系。为了使上市后临床研究更加规范以及顺应此趋势，本书稿从药品上市后临床研究的目的与意义，药品上市后研究的分类，药品上市后临床研究的类型、设计策略、统计原则及适用场景，数据管理与统计分析，真实世界研究，以及各国药品上市后临床研究相关法规和政策入手，可使申办者、研究者、合同研究组织、数据分析者深入了解上市后临床试验的发展、分类设计策略、分析原因及适用场景，同时了解各国在上市后临床研究中的法规、政策，旨在指导上市后临床研究实施遵守药品上市后临床研究规范的同时，合理设计并规范操作临床研究，为临床安全合理用药提供科学依据。

《上市后临床研究规范》内容试读

第一章药品上市后临床研究的

目的与意义

建立以企业为主体、市场为导向、产学研深度融合的技术创新体系，是新时期加快建设创新型国家的明确要求。而在药物持续创新方面，基

于药物上市前研究数据的局限性，诸如我国上市前临床研究的水平和质量相对薄弱，而临床对突破性治疗的需求非常强烈，这在一定程度上都影响到新药上市前证据的强度。为了补足上市前研究数据的缺陷，从临床实际应用中获得大样本人群药物应用的证据，并进一步推动药物生命周期的发展与延续，谨慎且系统的实施上市后临床研究势在必行。无论是国家和社会的责任，还是药物临床研究的发展需求，都要求制药企业主动承担药品上市后临床研究的主体责任，同时也要求临床工作者基于患者需求的临床与科研深度融合。

上市后临床研究规范·中华医学事务行业共识篇

药品上市后临床研究目的

从前述责任和需求的维度思考，药品上市后临床研究的目的，旨在延长药品生命周期，进一步论证或探索该药品对患者的获益和社会经济效益。具体可分为履行法定义务目的、验证性目的、拓展性目的、政策性目的四类。

履行法定义务目的，是遵循医政管理政策，履行对“有条件的上市注册

准许”的承诺，开展V期临床研究、再评价及一致性评价的要求。这类研究

常由药品上市许可持有人发起，委托药物临床试验机构完成，可为制定政策提供依据。就特定药品的有效性、安全性做出评价，为最佳药物疗法提供咨询、指导和规范临床合理用药依据。上市后研究不仅可以为医药行政监督管理部门政策的制定与实施提供依据，如国家“基本药物目录”“非处方药”“淘汰品种目录”，也可以提高医药监管水平，保证人民用药的安全有效。

验证性目的，是在药品已批准范围内，验证药品在各类患者中的有效性和安全性，如中国人群、不同地域或民族人群、不同基因型人群、不同疾病进程人群、不同并发症人群等。以验证性为目的的药品上市后研究发起数量最多，文献报道最多，研究者的动力也大，研究经费来源渠道也最为多样化。再者，通过上市后再评价研究，可以发现新药上市前未发现的风险因素。比如，发现上市前发生概率低于1%的药品不良反应(Adverse Drug Reaction,

ADR)和一些需要较长时间应用才能发现或迟发的ADR、完善药物相互作

用及对更多人群应用的有效性和安全性等。对上市后药品不良反应的监测、分析、调研与评价，也可以帮助药品上市许可持有人发现潜在于药品生产环节、流通环节和使用环节的风险信号。

拓展性目的，是指以拓宽药品适应人群、改进用法用量等为目的。上市后临床研究对发现和确认新的适应证、指导和规范临床合理用药、加强药品市场监管等均具有重要意义，并鼓励创新药品的研究与开发。而这类研究在不同制药企业和医疗机构被鼓励或约束的程度有所差异。对于药品上市许可持有人来讲，通过上市后临床研究可以获得增加适应证的机会，或是补充完善说明书缺失或“尚不明确”的内容，如药理药效、代谢及不良反应、禁忌

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第一章药品上市后临床研究的目的与意义

证、合并用药等。从全球范围来看非药企赞助的超适应证临床研究似乎更多，这大致是因为药品进人成熟期之后的潜在收益下降，众多药企已失去主动投入大额资金更新说明书的动力。

药品是政府提供社会健康公共服务的重要工具，药品上市后临床研究或多或少具有一定的政策性目的。在真实世界的状态下进一步证实药品有效性安全性、依从性、经济性等，对于医疗卫生政策的评审专家制定政策、指导合理用药有实际指导意义，从而影响国家“基本药物目录”“非处方药”“淘汰品种目录”等医疗政策。从药品上市许可持有人的角度来看，能够全面了解产品特性，收集实际使用中的反馈，为更好地使用该产品及开发新产品提示方向，管理好药品的生命周期。

一般情况下，上市后临床研究的目的通常是复合式的，这源于研究发起者和赞助者的多样性。药政管理机构、药品上市许可持有人、临床医师或药师、科研行政单位、公益基金会或医药学协会等多种角色，很多时候会共同参与到一项上市后临床研究中，并要求该研究达到自己或所属组织的预定目标。

二、药品上市后临床研究的意义

所谓主观为自己，客观为人人。药品上市后临床研究的复合式研究目的，也使得药品上市后临床研究的社会价值更为重大。

开展持续性的上市后临床研究最重要的意义是提高药物可及性，造福更多中国患者。临床研究的报道必须要有创新，所以一个药品的上市后临床研究越多，通常评价药品价值的维度也越多。药品通过在安全、有效、经济的多维空间被广泛衡量价值及实用性，对合理用药具有实际指导意义，更是为大规模人群应用奠定了坚实的证据和经验基础。药品上市后长期所积累的临床研究越多，越有利于该药在后续漫长的生命周期中发挥余热，以更低的治疗价格和更为成熟的治疗方案造福更多患者，甚至如阿司匹林和二甲双胍一样老当益壮。中国传统中医药为我们积累了一批经典治疗方案，相信我们通过坚持持续性地药品上市后临床研究，也会积累更多的“经典治疗方案”，

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上市后临床研究规范·中华医学事务行业共识篇

成为未来中国人世传的“秘方”。

药品上市后临床研究另一项重大意义是可以培养更多的“医学科学家”。2019年《新英格兰医学杂志》发表一篇观点性文章，题目为拯救濒临灭绝的“医学科学家”，指出在过去的40年里，从事科研的美国医生的比例已经从80年代占整个医师队伍4.7%的峰值下降到今天的1.5%，下降了68%。而在中国，医疗领域发展正处于加快建设创新型国家的新时期，培养造就一大批具有国际水平的战略科技人才、科技领军人才、青年科技人才和高水平的创新团队已是国策，开展更多、更好、持续性的药品上市后临床研究，将为中国培养出一大批“医学科学家”，从而加速中国医生迈向并屹立于国际学术舞台，从而引领未来医学发展。那些在值班间隙熬夜写标书的医生，那些在手术或门诊间隙还乐此不疲地与药企医学事务人员探讨研究的医生，那些为了解决一个问题不惜查看上百篇文章的医生，是我们医学科学家们奋斗的常见背影。

对于大量中国制药企业来讲，药品上市后研究是促进企业转型升级的法宝，也是推动制药领域深化供给侧结构性改革的必由之路。财务合规运营可能是某些企业近期的痛点。而中国药企长期的痛点则在于如何提高企业健康运营水平，甚至参与到世界竞争格局之中。制药企业不仅需要“生孩子”，还要“养孩子”，而药品上市后临床研究是培养“孩子”茁壮成长的法宝。药品上市后临床研究是干预药品生命周期的主要手段之一，可以帮助制药企业全面了解产品特性，收集实际使用中的反馈，为更好地使用产品及开发新产品提示方向；并在很大程度上反映真实世界的情况，真正体现药物在实际使用中发挥的作用。

目前，国内合同研究组织(CRO)主要关注于注册性研究以及有限的

上市后研究，因此药物上市后临床应用的循证医学证据极其匮乏。随着信息技术、大数据以及人工智能技术快速进入药物临床研究领域，使得企业曾经因经费限制而举步维艰的大样本甚至超大样本量临床研究变得可能。但是进行此类大样本量需要更专业的临床设计团队和技术团队的配合，企业如果自

建团队往往困难较多，因此会委派专业的CRO公司具体执行。这就要求这

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第一章药品上市后临床研究的目的与意义

类新型的CO公司应具备良好的临床研究专业性，并同时拥有计算机临床

数据智能化采集分析系统一起协同工作，足以应对上市后大样本量研究的数据质量和研究设计的独特挑战；同时，要求对于上市后临床研究大数据具有

处理能力，有效的生成真实世界证据，让企业、医生、CO公司及社会团

体、政府部门等形成共识体系，使得药物治疗学、药物流行病学、药物经济学得到强有力的推进，也将共识推广到更大的医疗实践范围，做到achievethe achievable

总的来说，药品上市后临床研究通常有多个利益相关者参与其中，一个上市后临床研究通常同时具备医学目的和非医学目的。在多方力量的共同推进过程中，持续性的、多维度的上市后临床研究组合，超越了研究主要终点指标本身，而具有广泛社会意义。这些科学活动将惠及更多中国人民，培养更多中国医学科学家、医学研究者，并推进中国制药企业供给侧改革，同时有助于加快中国临床科研体系建设，并使之成为建设中国现代化医药经济体系的战略支撑。

(李一成雲芳)》

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